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Farmaci autismo. Prime Linee guida dell'EMA per favorirne lo sviluppo
L'Agenzia europea per i medicinali ha pubblicato le prime linee guida sulla valutazione dei farmaci per il trattamento del disturbo dello spettro autistico per una consultazione pubblica di 6 mesi. Si tratta del primo documento di orientamento rilasciato dal Comitato per i medicinali per uso umano dell'EMA per le aziende che si occupano di sviluppare farmaci per l'autismo.
Questo atto si basa sui recenti progressi nella comprensione dei meccanismi patologici alla base dell'ASD. Le linee guida si fondano anche sugli "scientific advice", rilasciati dall'EMA per i piani di sviluppo per l'ASD, così come sui documenti di sostegno per la selezione dei pazienti negli studi clinici . Il documento fornisce raccomandazioni su: criteri per la diagnosi e per l'inclusione dei pazienti; metodi per la valutazione dell'efficacia dei farmaci; progettazione di studi clinici; valutazione della sicurezza clinica. Il disturbo dello spettro autistico riguarda un gruppo di disabilità dello sviluppo neurologico con sintomi che tipicamente si presentano prima dei tre anni e persistono nell'età adulta. Tali disabilità sono descritte come "disturbi dello spettro" perché colpiscono ogni persona in tanti modi diversi e possono variare da molto lievi a gravi.
La condizione è caratterizzata da difficoltà di interazione sociale e modelli di comportamento eccessivamente ripetitivi. Secondo l'Organizzazione mondiale della sanità almeno 1 bambino su 160 ha un disturbo dello spettro autistico, ma la scarsa conoscenza della condizione e le difficoltà nella diagnosi possono renderne difficile l'identificazione. La diagnosi si basa per lo più su criteri comportamentali e, non esistendo un trattamento efficace autorizzato per i sintomi principali dell'autismo, si ricorre a quelli non specifici per gestire i comportamenti problematici, principalmente attraverso terapie comportamentali e programmi sociali ed educativi. La pubblicazione di questa Linea guida è di particolare importanza, perché fornisce supporto sui criteri di diagnosi e di inclusione per la selezione dei pazienti, sui metodi per la valutazione dell'efficacia e della sicurezza, sulla progettazione degli studi clinici, sui problemi specifici legati alla fascia d'età e sulla necessità di studi comparativi.